«Оскар» от мира науки вручили за создание терапии, восстанавливающей зрение

Автор: Герман Клименко
Читайте Onliner там, где вам удобно

Супружеская пара — молекулярный биолог Джин Беннетт и офтальмолог Альберт Магуайр — разделила премию Breakthrough Prize в области биологических наук в размере $3 млн с врачом Кэтрин Хай. Ученых премировали за разработку генной терапии, восстанавливающей утраченное зрение.

Сообщается, что такая терапия была одобрена в США в 2017 году и «изменила жизнь людей, родившихся с врожденным амаврозом Лебера». Речь идет о генетическом заболевании, которое может привести к полной слепоте в раннем возрасте. Доказательством эффективности терапии послужило клиническое исследование, в ходе которого один из пациентов описал, как впервые увидел лицо своего ребенка, тонкую текстуру деревянной мебели и ветви дерева, колышущиеся на ветру.

После многолетних трудов Беннетт и Магуайр разработали генную терапию, позволяющую незаметно внедрять работающую версию гена в клетки сетчатки. И клинические испытания, и испытания на животных, разработанные совместно с доктором Кэтрин Хай, показали, что эта терапия восстанавливает утраченное зрение. К слову, две собаки, которых Беннетт и Магуайр лечили в процессе испытаний, в итоге стали домашними питомцами пары.

Отметим, что премии Breakthrough Prize часто называют своеобразными версиями научного «Оскара». Они были вручены на торжественной церемонии в Лос-Анджелесе.